Jornal Médico - FDA aprova novo tratamento oral para doença de Fabry

A Amicus Therapeutics anunciou a aprovação pela FDA de um novo tratamento oral para determinados doentes adultos com Doença de Fabry. O Galafold (migalastate) em cápsulas de 123 mg é um medicamento oral de precisão indicado para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry e com uma mutação suscetível do gene α-galactosidase A (GLA) com base em dados de ensaios in vitro. A nova terapêutica foi aprovada nos termos da via de Aprovação Acelerada da Subparte H com base na resolução dos níveis de substrato de globotriaosilceramida (GL-3) nas células capilares intersticiais do rim. Desta forma, a Amicus Therapeutics vai continuar a estudar o Galafold num programa de confirmação de fase IV. A FDA aprovou a cápsula, que deve ser tomada de uma vez à mesma hora do dia, em dias alternados, para 348 variantes genéticas suscetíveis de GLA. Trata-se do primeiro medicamento oral para a doença de Fabry, sendo a primeira terapêutica aprovada para o tratamento desta doença nos Estados Unidos da América (EUA) em mais de 15 anos. “Esta conquista sublinha a missão da nossa empresa, que está focada em transformar as vidas das pessoas que têm doenças raras. Com a nossa nova e altamente motivada equipa diretiva dos EUA, estamos preparados para colocar o Galafold à disposição do maior número de pacientes adequados possível”, sublinha o presidente e diretor executivo da Amicus Therapeutics, John F. Crowley. Estima-se que mais de três mil pessoas vivam com doença de Fabry nos EUA, sendo que mais de 50% dos doentes diagnosticados se encontram, atualmente, sem tratamento. Já a nível mundial, é estimado que 35 a 50% dos pacientes com esta doença poderão ter uma mutação do GLA suscetível de responder a este novo fármaco. A aprovação da FDA baseou-se nos dados do ensaio clínico de fase III FACETS, que abrangeu doentes sem tratamento prévio e demonstrou a eficácia de Galafold, incluindo uma redução na quantidade de substrato acumulado nos capilares intersticiais do rim. Dor de cabeça, nasofaringite, infeção do trato urinário, náuseas e pirexia foram os efeitos secundários mais frequentes com o uso de Galafold. Com esta aprovação, doentes de 20 países de todo o mundo poderão ter acesso comparticipado a esta terapêutica. O Galafold (migalastate) está aprovado na Austrália, Canadá, União Europeia, Israel, Japão, Coreia do Sul, Suíça e EUA.

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