Jornal Médico - CHMP emite parecer positivo para fármaco indicado no tratamento da miocardiopatia amiloidótica associada à transtirretina

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu em dezembro um parecer positivo, recomendando a aprovação de um tratamento para a amiloidose associada à transtirretina de tipo selvagem ou hereditária em doentes adultos com miocardiopatia (ATTR-CM). Trata-se do Vyndaqe da Pfizer que, a ser aprovado pela Comissão Europeia (CE), se torna na primeira terapêutica farmacológica na União Europeia (UE) para doentes que sofrem desta patologia. Num ensaio clínico, Vyndaqel demonstrou uma redução significativa na combinação hierárquica de mortalidade por todas as causas e frequência de hospitalizações relacionadas com causas cardiovasculares em comparação com placebo. Vyndaqel (meglumina de tafamidis), cápsula de 20 mg para administração oral uma vez ao dia, foi aprovado inicialmente na UE em 2011 no tratamento da amiloidose associada à transtirretina em doentes adultos com polineuropatia sintomática de estádio 1 para retardar o compromisso neurológico periférico. “O parecer positivo do CHMP para Vyndaqel na ATTR-CM reflete o investimento feito pela Pfizer no ensaio inovador de avaliação de resultados cardiovasculares e o nosso compromisso consistente em melhorar os resultados para as pessoas que vivem com esta doença rara e fatal,” afirmou a vice-presidente sénior e diretora Principal de Desenvolvimento, Doenças Raras, da área global de desenvolvimento de produtos da Pfizer, Brenda Cooperstone. “No ensaio ATTR-ACT, Vyndaqel reduziu a mortalidade e a frequência de hospitalizações por causas cardiovasculares em doentes com a forma familiar ou wild type de doença. Caso seja aprovado para esta nova indicação, Vyndaqel representa um verdadeiro avanço para os doentes”, sublinhou a responsável. A ATTR-CM é uma doença rara, potencialmente fatal, caracterizada pela acumulação de depósitos anómalos de fibrilhas de uma proteína chamada amilóide no coração e é definida por uma miocardiopatia restritiva e insuficiência cardíaca progressiva. Em média, os doentes sobrevivem apenas 2 a 3,5 anos após o diagnóstico. “Para as pessoas que vivem com ATTR-CM, uma doença rara, progressiva e fatal, não existem atualmente tratamentos farmacológicos,” afirmou o presidente da Association Française contre l’Amylose - Amyloidosis Alliance, Jean-Christophe Fidalgo. “O parecer do CHMP é um marco importante para assegurar que os doentes que sofrem de ATTR-CM possam obter acesso ao tratamento. A Amyloidosis Alliance aplaude esta decisão e pede à CE que aprove rapidamente Vyndaqel para os doentes com ATTR-CM, por forma a que estes últimos possam ter acesso ao medicamento o mais cedo possível”, acrescentou. O pedido de autorização de introdução no mercado (AIM) europeu foi baseado no ensaio de fase III, ATTR-ACT, o primeiro e único ensaio clínico global com dupla ocultação, aleatorizado, controlado por placebo, para investigar uma terapêutica farmacológica no tratamento de ATTR-CM. Na análise primária do ensaio, Vyndaqel (meglumina de tafamidis) demonstrou uma redução significativa na combinação hierárquica de mortalidade por todas as causas e hospitalização por causas cardiovasculares em comparação com placebo, ao longo de um período de 30 meses, em doentes com ATTR-CN familiar ou wild type (p=0,0006). Adicionalmente, os componentes individuais da análise primária demonstraram uma redução relativa no risco de mortalidade por todas as causas e na frequência de hospitalização por causas cardiovasculares de 30% (p=0,026) e 32% (p<0,0001), respetivamente, com Vyndaqel versus placebo. Cerca de 80% da mortalidade total foi relacionada com causas cardiovasculares nos dois grupos de tratamento. O pedido de AIM foi ainda baseado numa avaliação farmacológica da formulação de tafamidis 61 mg (ácido livre). Os resultados primários do ensaio ATTR-ACT foram apresentados numa sessão durante o Congresso ESC 2018 em Munique, na Alemanha e publicados simultaneamente online no New England Journal of Medicine (NEJM) em agosto de 2018. O parecer do CHMP será agora analisado pela CE, esperando-se uma decisão final nos próximos meses (67 dias).

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