Jornal Médico - 1º fármaco aprovado na UE para tratamento de miocardiopatia amiloidótica associada à transtirretina

Foi aprovada em fevereiro, na União Europeia (UE), a primeira terapêutica farmacológica para doentes com miocardiopatia amiloidótica associada à transtirretina. O fármaco está indicado para o tratamento da amiloidose associada à mutação do gene da transtirretina tipo selvagem ou hereditária em adultos com miocardiopatia (ATTR-CM) tendo mostrado capacidade para reduzir a mortalidade e a frequência de hospitalizações por causas cardiovasculares. A aprovação de Vyndaqel, da Pfizer e cuja substância ativa é tafamidis, é feita pela Comissão Europeia (CE) com base nos resultados do ensaio fase III ATTR-ACT, com dupla ocultação, aleatorizado, que comparou doentes a receber 20 mg ou 80 mg de meglumina de tafamadis, através de cápsulas de administração oral única diária, com doentes sob placebo. No âmbito da terapêutica farmacológica no tratamento de ATTR-CM, esta investigação foi a primeira e única a atingir os objetivos primários, tendo simultaneamente mostrado uma boa tolerabilidade e um perfil de segurança observado comparável ao placebo. Na análise primária do ensaio, Vyndaqel (meglumina de tafamidis) demonstrou, em comparação com placebo, o seguinte: uma redução significativa na combinação hierárquica de mortalidade por todas as causas e hospitalização por causas cardiovasculares, ao longo de um período de 30 meses, em doentes com ATTR-CM familiar ou tipo selvagem (p=0,0006); e, a nível dos componentes individuais, uma redução relativa no risco de mortalidade por todas as causas e na frequência de hospitalização por causas cardiovasculares de 30% (p=0,026) e 32% (p<0,0001), respetivamente. Ao fim dos seis meses, o fármaco (vs. placebo) mostrou ainda resultados significativos e consistentes quanto à capacidade funcional e ao estado de saúde do doente, tendo reduzido o declínio, quer no desempenho no teste de marcha de seis minutos (p<0,0001), quer no estado de saúde, conforme medido pelo Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire – Overall Summary score (p<0.0001). A cápsula de 61 mg de tafamidis corresponde a uma dose de meglumina de tafamidis de 80 mg (4x cápsulas de 20 mg) e foi desenvolvida para conveniência do doente, ao permitir a administração diária de uma única cápsula. A segurança da dose de 61 mg não foi avaliada no ATTR-ACT. Antes desta aprovação, as opções de tratamento para doentes com ATTR-CM, doença rara e potencialmente fatal, eram restritas à gestão e ao controlo de sintomas e, em casos raros, ao transplante de coração ou de coração e fígado. Caracterizada pela acumulação de depósitos anómalos de fibrilhas da proteína amiloide no coração, a ATTR-CM é definida por uma miocardiopatia restritiva e insuficiência cardíaca progressiva. Sendo a forma mais comum de amiloidose associada a transtirretina, a taxa média de diagnóstico de ATTR-CM na EU é de 1-2%. Após o diagnóstico, os doentes sobrevivem, em média, apenas 2 a 3,5 anos, dependendo do subtipo. “Com este marco tão importante, Vyndaqel é agora o primeiro tratamento a ter duas indicações aprovadas na UE para tratar manifestações de amiloidose pela transtirretina: uma para miocardiopatia e outra para a polineuropatia em estádio 1”, felicita o presidente global da Pfizer Doenças Raras, Paul Levesque. Recorde-se que Vyndaqel (meglumina de tafamidis) em cápsula de 20 mg para administração oral uma vez ao dia foi aprovado inicialmente na UE em 2011 no tratamento da amiloidose associada à transtirretina em doentes adultos com polineuropatia sintomática de estádio 1 para retardar o compromisso neurológico periférico.

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