Jornal Médico - Comissão Europeia aprova medicamento para crianças com dermatite atópica grave

A Comissão Europeia (CE) aprovou uma nova terapêutica, na União Europeia (UE), para o tratamento de dermatite atópica grave em crianças com idades entre os seis meses e os cinco anos que são candidatas a terapêutica sistémica. Com esta aprovação, este é o "primeiro e único medicamento indicado para o tratamento desta patologia na Europa e nos Estados Unidos da América", destaca a Sanofi. A dermatite atópica é uma doença cutânea inflamatória crónica de tipo 2. Entre 85% e 90% dos doentes desenvolvem sintomas antes dos cinco anos de idade, que podem frequentemente continuar até à idade adulta. Os sintomas incluem prurido intenso e persistente e lesões cutâneas que cobrem grande parte do corpo, resultando em secura da pele, fissuras, dor, vermelhidão ou escurecimento e formação de crostas e exsudação, que podem aumentar o risco de infeções cutâneas. A dermatite atópica grave pode também ter um impacto significativo na qualidade de vida das crianças pequenas e dos seus cuidadores. As opções de tratamento neste grupo etário são principalmente corticosteroides tópicos (TCS), que podem estar associados a riscos de segurança e podem prejudicar o crescimento quando utilizados a longo prazo. Naimish Patel, diretor de Desenvolvimento Global, Imunologia e Inflamação na Sanofi, salienta o impacto desta nova terapêutica nos doentes: "A grande maioria das pessoas que vivem com dermatite atópica começa a desenvolver sintomas durante os seus anos mais precoces e vulneráveis, e estes sintomas podem muitas vezes continuar ao longo do resto das suas vidas. Com esta aprovação mais recente, Dupixent® (dupilumab) é o primeiro medicamento biológico de sempre para pessoas que vivem com dermatite atópica desde a infância até à idade adulta. Dado o seu perfil de segurança e eficácia bem estabelecido, Dupixent® (dupilumab) tem o potencial de transformar o panorama para pessoas de todas as idades que vivem com dermatite atópica. Continuamos empenhados em explorar o Dupixent® (dupilumab) para o tratamento de outras doenças inflamatórias cutâneas crónicas." A aprovação baseia-se nos dados de um ensaio de Fase 3 que avalia Dupixent® (dupilumab) a cada quatro semanas (200 mg ou 300 mg com base no peso corporal) mais TCS de baixa potência ou TCS isoladamente (placebo) em 162 crianças com idades entre os 6 meses e os 5 anos com dermatite atópica moderada a grave. Às 16 semanas, Dupixent® (dupilumab) melhorou a limpeza da pele e reduziu a gravidade geral da doença e a comichão em comparação com o placebo na população geral incluída. Num subconjunto dos doentes com dermatite atópica grave, os doentes aleatorizados para Dupixent® (dupilumab) (n=63) apresentaram os seguintes resultados em comparação com o placebo (n=62) às 16 semanas: 46% alcançaram 75% ou mais de melhoria geral da severidade da doença em comparação com os 7% tratados com placebo, um parâmetro de avaliação co-primário. 14% dos doentes conseguiram uma pele limpa ou quase limpa em comparação com 2% tratados com placebo, um parâmetro de avaliação co-primário. Redução média de 55% na gravidade geral da doença desde a situação basal em comparação com 10% com placebo. Redução média de 42% no prurido desde a situação basal em comparação com um aumento de 1% com placebo. Dupixent® (dupilumab) também melhorou a qualidade de sono, dor na pele e qualidade de vida relacionada com a saúde em comparação com placebo nas populações em geral e com sintomas graves. Os dados de eficácia a longo prazo mostraram que o benefício clínico às 16 semanas foi sustentado ao longo de 52 semanas. Os efeitos secundários mais frequentes nas indicações incluem reações no local da injeção, conjuntivite, conjuntivite alérgica, artralgia, herpes oral e eosinofilia. Os resultados de segurança do ensaio de 6 meses a 5 anos foram geralmente consistentes com o perfil de segurança conhecido de Dupixent® (dupilumab) nas suas indicações aprovadas; no ensaio, os acontecimentos adversos observados mais frequentemente (≥ 5%) com Dupixent® (dupilumab) em comparação com o placebo incluíram eosinofilia e conjuntivite. O perfil de segurança a longo prazo ao longo de 52 semanas foi semelhante ao perfil de segurança observado às 16 semanas e consistente com o observado em doentes mais velhos com dermatite atópica. Sobre o Ensaio Pivotal de Dermatite Atópica de Dupixent® (dupilumab) O ensaio de Fase 3, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo avaliou a eficácia e segurança de Dupixent® (dupilumab) adicionado a TCS de baixa potência de cuidados habituais em comparação com TCS de baixa potência isoladamente (placebo) em 162 crianças com idades entre os 6 meses e os 5 anos com dermatite atópica moderada a grave. Os parâmetros de avaliação co-primários avaliaram a proporção de doentes que alcançaram uma pontuação na Avaliação Global do Investigador (AGI) de 0 (limpo) ou 1 (quase limpo) e 75% de melhoria no Índice de Gravidade do Eczema por Área (EASI-75) às 16 semanas. Parâmetros de avaliação adicionais mediram a comichão (avaliados por uma escala de classificação numérica de arranhão/comichão comunicada pelo cuidador de 0-10), qualidade do sono (avaliada por uma escala de classificação numérica comunicada pelo cuidador de 0-10), dor na pele (avaliada por uma escala de classificação numérica comunicada pelo cuidador de 0-10) e qualidade de vida relacionada com a saúde (avaliada pelo Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil em doentes com idades entre os 4 e os 5 anos e pelo Índice de Qualidade de Vida em Dermatite Infantil em doentes com idades entre os 6 meses e os 3 anos, ambas as escalas de 0-30). Sobre Dupixent® (dupilumab) Dupixent® (dupilumab) é uma injeção administrada sob a pele (injeção subcutânea) em diferentes locais de injeção. Em doentes com idades entre os 6 meses e os 5 anos, Dupixent® (dupilumab) é administrado com uma seringa pré-cheia a cada quatro semanas com base no peso (200 mg para crianças ≥5 a <15 kg e 300 mg para crianças ≥15 a <30 kg). Dupixent® (dupilumab) deve ser usado sob orientação de um profissional de cuidados de saúde e pode ser administrado numa clínica ou em casa através de autoadministração, após formação prestada por um profissional de saúde. Em crianças com menos de 12 anos de idade, Dupixent® (dupilumab) deve ser administrado por um prestador de cuidados se dado em casa. Dupixent® (dupilumab) não requer testes laboratoriais iniciais ou monitorização laboratorial contínua. Dupixent® (dupilumab) é um anticorpo monoclonal totalmente humano que inibe a sinalização das vias interleucina-4 (IL-4) e interleucina-13 (IL-13), não sendo um imunossupressor. O programa de desenvolvimento de Dupixent® (dupilumab) demonstrou um benefício clínico significativo e uma diminuição na inflamação de tipo 2 em ensaios de Fase 3, estabelecendo que a IL-4 e a IL-13 são fatores fundamentais e centrais da inflamação de tipo 2, que desempenha um papel importante em várias doenças relacionadas e frequentemente comórbidas. Estas doenças incluem indicações aprovadas para Dupixent® (dupilumab) como dermatite atópica, asma e rinossinusite crónica com polipose nasal (RSCcPN), esofagite eosinofílica (EoE) e prurigo nodular. Dupixent® (dupilumab) recebeu aprovações regulamentares em um ou mais países em todo o mundo para utilização em determinados doentes com dermatite atópica, prurigo nodular, asma, RSCcPN ou EoE em diferentes populações etárias. O Dupixent® (dupilumab) está atualmente aprovado para uma ou mais destas indicações em mais de 60 países, incluindo na Europa, nos EUA e no Japão. Mais de 600 mil doentes estão a ser tratados com Dupixent® (dupilumab) em todo o mundo. Programa de desenvolvimento do dupilumab Dupilumab está a ser desenvolvido em conjunto pela Sanofi e pela Regeneron ao abrigo de um contrato de colaboração global. Até à data, o dupilumab foi estudado em 60 ensaios clínicos, envolvendo mais de 10 mil doentes com várias doenças crónicas causadas em parte pela inflamação do tipo 2. Além das indicações atualmente aprovadas, a Sanofi e a Regeneron estão a estudar o dupilumab numa ampla variedade de doenças causadas por inflamação de tipo 2 ou outros processos alérgicos em ensaios de Fase 3, incluindo EoE pediátrica, urticária crónica induzida por temperaturas frias, urticária espontânea crónica, prurido crónico de origem desconhecida, doença pulmonar obstrutiva crónica com evidência de inflamação de tipo 2, rinossinusite crónica sem polipose nasal, rinossinusite fúngica alérgica, aspergilose broncopulmonar alérgica e penfigoide bolhoso. Estas potenciais utilizações de dupilumab estão atualmente sob investigação clínica e a segurança e eficácia nestas condições ainda não foram totalmente avaliadas por nenhuma autoridade reguladora.

Terceiro espaço

Mais lidas